13 февраля в рамках сессии «Генная терапия: вчера, сегодня, завтра» с докладом выступила руководитель направления генной клеточной терапии Научно-исследовательского института детской онкологии, гематологии и трансплантологии имени Р.М. Горбачевой Первого Санкт-Петербургского государственного медицинского университета имени академика ПСПбГМУ им. И.П. Павлова Министерства здравоохранения Российской Федерации к.м.н. Марина Олеговна Попова.
"В рамках научно-исследовательской работы, проводимой учеными в Российской Федерации, достигнут значительный прогресс в области генной и клеточной терапии. Это открывает новые перспективы для лечения ряда серьезных заболеваний, включая наследственные патологии, онкологические и аутоиммунные заболевания", - сообщила она.
Освещая ключевые моменты развития персонализированной медицины в России, важно отметить успешное применение аллогенной трансплантации гемопоэтических стволовых клеток (ТГСК) от здорового донора, как персонализированной клеточной терапии для лечения опухолей и наследственных заболеваний. С развитием генетических методов ТГСК становится технологической платформой генной терапии. Сегодня важную роль играют новейшие технологии генной терапии на основе ТГСК для лечения наследственных заболеваний и прорывные методики, такие как CAR-T клеточная терапия для лечения В-клеточных лейкозов и лимфом. Ряд продуктов CAR-T в настоящий момент находится на поздней стадии доклинических исследований. Консорциумом медицинских и научных учреждений, включающих ПСПбГМУ им. И.П. Павлова Минздрава России и НМИЦ онкологии им. Н.Н. Петрова, сейчас разрабатывается CAR-T продукт с продвинутым профилем безопасности, который может позволить расширить показания данной терапии от онкологических к резистентным аутоиммунным заболеваниям.
Ученые отмечают важную роль в реализации таких проектов государственной поддержки, помощи бизнеса и некоммерческих организаций. Инновационные разработки ведутся сегодня в ПСПбГМУ им. И.П. Павлова в рамках программы Минобрнауки России «Приоритет-2030» (национальный проект «Наука и университеты»), а также с участием благотворительного фонда AdVita. Подробнее
Недавно в мире была одобрена первая терапия на основе редактирования генома с использованием системы CRISPR/Cas для лечения серповидноклеточной анемии и талассемии. Такие технологии позволяют с высокой точностью корректировать генетические дефекты.
Важно отметить, что в марте 2023 года был принят федеральный закон, регулирующий обращение продуктов генной и клеточной терапии в Российской Федерации. Это стало значительным шагом к оперативной трансляции академических разработок и повышению доступности этих инновационных методов лечения для пациентов.
"Развитие академической модели, поддержка государства, участие благотворительных организаций и бизнеса создают уникальные условия для прогресса в области генной и клеточной терапии в России. Мы верим, что эти усилия позволят нам добиться значительного прогресса в лечении пациентов и способствовать развитию отечественной медицины", - рассказала Марина Олеговна Попова.
Завтра в работе Форума примет участие ректор ПСПбГМУ им. И.П. Павлова академик РАН Сергей Фёдорович Багненко.
